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Kinderschutz

Forscher am UKE entwickeln Therapie gegen Kinderdemenz

Neuronale Ceroid-Lipofuszinose, kurz NCL, ist eine tödliche Stoffwechselerkrankung. Im vergangenen Jahr haben wir die Hamburger NCL-Stiftung mit dem HanseMerkur Preis für Kinderschutz ausgezeichnet. Sie hat es sich unter anderem zum Ziel gemacht, die Forschung voranzutreiben, Wissenschaftler weltweit zu vernetzen, Ärzte, Medizinstudenten, Schülerinnen und Schüler über Kinderdemenz zu informieren.

Veröffentlicht von Silke Hirschfeld am 18. Mai 2018

Bereits damals forschten die Ärzte am Hamburger Universitätsklinikum mit Hochdruck und erste Erfolge zeichneten sich ab: Mit einem künstlich hergestellten Enzym sollte die Erbkrankheit gestoppt oder zumindest verlangsamt werden. Dieser Ansatz hat sich bestätigt und die Therapie wurde nun zugelassen. Vor kurzem stellten die Forscher ihre Ergebnisse vor.

Bei Kindern mit NCL fangen die Gehirnzellen im Alter zwischen drei und vier Jahren an abzusterben, weil den Zellen ein Eiweiß-Baustein fehlt. Dieser kann durch das künstliche Enzym ersetzt werden, das die Aufgabe in den Nervenzellen übernimmt. Entscheidend hierbei ist, dass die Krankheit so früh wie möglich erkannt wird – das aber bleibt nach wie vor schwierig. Eine schnell nachlassende Sehfähigkeit bis hin zur vollständigen Erblindung zählt meist zu den ersten Symptomen. Später kommen kognitive Schwierigkeiten und eine immer stärkere Beeinträchtigung der körperlichen Fähigkeiten hinzu. Da NCL mit bundesweit 700 und weltweit 70.000 Betroffenen zu den seltenen chronischen Erkrankungen zählt, ist nicht nur die Forschungsarbeit schwierig. Die meisten Ärzte sind auch nicht ausreichend geschult, um die ersten Anzeichen rechtzeitig zu erkennen: „Je früher wir eingreifen, desto besser geht es den Kindern. Und wenn wir es so früh schaffen – in den ersten drei Jahren, wo es noch keine Probleme gibt – dann haben wir sehr gute Chancen, das Ausbrechen der Krankheit dann hoffentlich auch zu verhindern.“, erklärte Dr. Angela Schulz, Leiterin der NCL-Arbeitsgruppe am UKE dem Norddeutschen Rundfunk. Sie setzt sich daher dafür ein, dass NCL so wie rund 30 andere Stoffwechselerkrankungen auch, in einem Neugeborenen-Screening getestet wird.

Die neu entwickelte Therapie ist sehr aufwändig. Da die Hirn-Blut-Schranke, eine natürliche körpereigene Schutzfunktion für das Gehirn, überwunden werden muss, bekommen die Patienten das Enzym alle zwei Wochen direkt über einen Katheder in das Gehirn. Schmerzen werden dabei aber nicht verursacht.

Mehr über die Arbeit der NCL-Stiftung erfahren Sie hier.

 

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